Wiele zaburzeń genetycznych spowodowana jest błędną wersją jednego genu. Niektóre zaburzenia stanowią jednak większe wyzwanie. Na przykład zespół Downa zdarza się, kiedy ludzie rodzą się z trzema kopiami chromosomu 21 zamiast normalnych dwóch. Ten stan, zwany trisomią, prowadzi do setek nienormalnie aktywnych genów, a nie tylko jednego. Nie można zająć się nim, naprawiając pojedynczy gen. Potrzebny jest sposób na wyłączenie całego chromosomu.